Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) впервые в мире одобрило к применению терапию с использованием системы редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства. Препарат под названием эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy), разработанный компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, предназначен для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Лекарство выключает ген BCL11A, который в норме подавляет выработку фетального гемоглобина после рождения, и эта форма гемоглобина замещает собой дефектную у взрослого, беря на себя функции доставки кислорода. Назначение препарата состоит в том, что у пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, редактируют их в лаборатории и вводят обратно, предварительно подготовив организм к принятию этих клеток. Весь процесс занимает несколько месяцев, но должен излечить пациента на длительный срок (потенциально пожизненно).
Статьи по теме
Вакцинация от ВПЧ в 1213 лет защитила шотландок от инвазивного рака шейки матки. Наиболее полезны вакцины оказались для женщин из неблагополучных районов
24.01.2024
«Индивидуальный терапевтический подход»: российский учёный — об исследовании серотонина для лечения депрессии
30.06.2023
Добавить комментарий
Проверьте также
Закрыть